Lexique

Les études sur les animaux de laboratoire sont essentielles pour approfondir la compréhension de l’effet général du traitement sur un organisme vivant. Un traitement, même s’il est destiné à agir sur une partie de l’organisme ou sur un système biologique précis (le système circulatoire, le système respiratoire ou le système nerveux, par exemple), peut avoir des effets sur d’autres parties de l’organisme ou sur d’autres systèmes biologiques.  Puisque certains animaux ont un organisme similaire à celui de l’être humain, notamment en ce qui concerne les fonctions vitales (respiration, digestion, mouvement, fonctions reproductrices), tester un traitement prometteur chez les animaux permet donc d’en confirmer les effets et la sécurité avant de le tester chez l’être humain. Tout comme pour les essais cliniques, les études réalisées chez les animaux sont très réglementées et nécessitent l'approbation d’un comité d’éthique. Au Canada, le Conseil canadien de protection des animaux (CCPA) joue un rôle essentiel dans le milieu scientifique en créant et en mettant en œuvre des pratiques éthiques en matière d’utilisation d’animaux, afin d’obtenir des résultats de recherche rigoureux et valides.

Une autorisation de mise en marché permet au manufacturier d’un produit de santé de le rendre disponible à la population. Cette autorisation est émise par Santé Canada lorsqu’un manufacturier présente des preuves scientifiques robustes de la sécurité, de l’efficacité et de la qualité du produit de santé. Après l’obtention de l’autorisation de mise en marché, le manufacturier doit continuer de surveiller les effets du produit de santé et offrir des mises à jour sur sa sécurité et son efficacité à Santé Canada, aux moments définis.

Un biomarqueur, ou marqueur biologique, est une caractéristique mesurable qui permet d’obtenir de l’information sur la santé d’une personne. Les biomarqueurs peuvent servir à détecter une condition médicale, à suivre son évolution ou à évaluer les effets d’un traitement. Par exemple, le taux de sucre dans le sang est un biomarqueur utilisé pour surveiller le diabète.  Un marqueur génétique est un type de biomarqueur correspondant à une caractéristique spécifique de l’ADN (par exemple : une mutation). Il peut notamment servir à repérer une prédisposition à une maladie, à caractériser une condition médicale ou à mieux adapter certains traitements. 

Les bonnes pratiques cliniques (BPC) sont un ensemble de règles et de principes nationaux et internationaux qui encadrent la façon dont les essais cliniques sur des humains doivent être planifiés, réalisés et suivis. Elles ont pour objectif de protéger la sécurité, les droits et le bien-être des personnes participant aux essais cliniques, tout en assurant la qualité et la fiabilité des données et des résultats obtenus.  Ces règles sont reconnues au Canada et dans de nombreux autres pays. Elles sont appliquées grâce à des inspections et à une surveillance réglementaire pour s’assurer que les essais cliniques sont menés de façon éthique, sûre et scientifiquement rigoureuse. 

Une cohorte est un groupe de personnes participantes qui partagent une même condition médicale et/ou certaines caractéristiques (comme un groupe d’âge ou un facteur de risque) et qui reçoivent le même produit de santé dans le cadre d’un essai clinique.  Un même essai clinique peut inclure plusieurs cohortes, par exemple : 

• une cohorte qui reçoit le produit de santé à l’étude ;
• une cohorte qui reçoit un placebo ou un traitement standard.

Comparer les résultats entre ces groupes permet à l’équipe de recherche d’évaluer l’efficacité et la sécurité du produit de santé testé. 

Les comités d’éthique de recherche sont des entités indépendantes qui veillent à la dignité, à la sécurité et au bien-être des personnes participantes à des essais cliniques, et assurent le respect des droits de celles-ci. Les comités d’éthique approuvent et suivent les essais cliniques en continu, et peuvent à tout moment suspendre ou annuler l’essai en partie ou en totalité. Au Québec, les comités d’éthique de la recherche peuvent collaborer avec des ministères ou des établissements universitaires ou de santé tels que des facultés universitaires, des centres intégrés de santé et de services sociaux (CISSS), des centres intégrés universitaires de santé et de services sociaux (CIUSSS) ou des centres hospitaliers universitaires (CHU). Ils sont composés de membres possédant des expertises variées.

Le consentement éclairé est l’accord qu’une personne donne pour participer à une étude après avoir reçu et compris toutes les informations importantes. Ces informations doivent être complètes, exactes et compréhensibles sur la recherche, sans jargon, afin d’éviter toute confusion. Elles portent notamment sur les objectifs de la recherche, ses risques, ses bénéfices potentiels et les droits de la personne participante.  

Les critères d’admissibilité (ou critères d’éligibilité) sont des caractéristiques qui déterminent si une personne peut ou non participer à un essai clinique. Ces critères peuvent inclure des facteurs tels que l’âge, le type et le stade d’une condition médicale, les traitements antérieurs suivis, etc. Les critères d’admissibilité comprennent :

• Les critères d’inclusion : les caractéristiques que les personnes doivent présenter pour participer à l’essai;
• Les critères d'exclusion : les caractéristiques que les personnes ne doivent pas présenter pour être acceptées dans l’essai.

Un effet secondaire est une réaction à un produit de santé qui est différente de celle recherchée. Il peut être attendu ou inattendu, bénin ou grave, temporaire ou permanent, néfaste, neutre ou positif. On parle d’effet indésirable ou d’effet secondaire indésirable lorsqu’il s’agit d’un effet secondaire néfaste et non désiré, causé par la prise d’un produit de santé. L’apparition d’effets secondaires varie d’une personne à l’autre, et d’un traitement à l’autre. Il est important de s’informer auprès du personnel médical sur les effets secondaires potentiels d’un traitement. 

Dans un essai clinique, l’efficacité désigne la capacité d’un produit de santé à produire un bénéfice attendu (par exemple : soulager un symptôme, traiter ou ralentir la progression d’une maladie), chez un groupe de patient·e·s chez qui le traitement a le plus de chances d’être bénéfique. 

Les études in vitro sont des expériences réalisées en dehors du corps humain ou animal, dans un environnement contrôlé comme un tube à essai ou une boîte de culture. Elles permettent d’étudier des mécanismes biologiques ou les effets d’une molécule ou d’un composé médical en laboratoire, en utilisant notamment des cellules humaines ou animales, des virus ou des bactéries.

Les études in vivo sont réalisées chez l’humain ou chez des animaux de laboratoire. Elles permettent d’observer comment un traitement agit dans un organisme vivant, en tenant compte de la complexité des organes et des systèmes qui interagissent entre eux. 

Les études interventionnelles testent une innovation en santé sur des êtres humains, comme un nouveau médicament, un vaccin, un instrument médical ou une nouvelle procédure. Elles permettent de vérifier l’efficacité, la sécurité et les effets secondaires possibles de cette innovation. Elles se déroulent en plusieurs phases (ou étapes), chacune ayant un objectif précis. Les résultats obtenus peuvent mener à l’approbation par les autorités pour rendre le traitement disponible au public.  

Les études observationnelles consistent à observer et recueillir des informations sur des personnes, par exemple en analysant des données de santé ou des comportements. Elles peuvent aider à mieux comprendre une condition médicale et à formuler des hypothèses sur ses causes ou ses facteurs de risque. Aucun nouveau traitement n’est administré et aucune intervention n’est effectuée lors d’une étude observationnelle.

L’expérience patient désigne l’ensemble de l’expérience vécue par une personne qui présente une condition médicale : ses symptômes, sa qualité de vie, son utilisation du système de santé, etc. L’expérience patient est personnelle et peut différer d’une personne à l’autre, et même chez celles présentant la même condition médicale.

Les facteurs de risque sont des caractéristiques individuelles ou environnementales qui augmentent la probabilité de développer une condition médicale. La présence de facteurs de risque ne veut pas dire qu’une personne développera nécessairement cette condition médicale. Par exemple, un individu porteur d’une mutation dans le gène BRCA2 ne développera pas nécessairement un cancer du sein, même si le risque est plus élevé que la moyenne.

Un formulaire de consentement est un document remis aux personnes avant leur participation à une étude. Il explique clairement le but de la recherche, ce que la participation implique, les risques et inconforts possibles, les bénéfices attendus, ainsi que les droits des personnes participantes. Il précise aussi comment seront utilisées les données ou échantillons recueillis et à qui s’adresser en cas de question. 
Ce formulaire garantit que chaque personne prend sa décision de façon libre et éclairée, en comprenant bien les informations reçues. Il complète la discussion avec l’équipe de recherche, mais ne remplace pas ce dialogue. 

Un produit de santé sert à traiter ou à prévenir une condition médicale ou un symptôme, ou encore à établir un diagnostic. Son indication thérapeutique précise son usage et la population à laquelle il est destiné. Par exemple, l'ibuprofène est couramment indiqué pour faire baisser la fièvre, soulager la douleur ou réduire l'inflammation. Cette information est fournie à titre d’exemple seulement et ne remplace pas l’avis d’un·e professionnel·le de la santé.

L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) est un organisme public du Québec qui vise à améliorer la qualité des soins et l’efficacité des services sociaux. Il évalue les résultats des essais cliniques de médicaments, dispositifs médicaux et autres technologies de santé pour déterminer s’ils apportent un réel bénéfice pour la santé et un bienfait économique. Sur la base de ces évaluations, l’INESSS recommande au ministre de la Santé si un produit doit être couvert par le régime public d’assurance médicaments, et précise les conditions de remboursement. 
L’organisme élabore aussi des guides, avis et outils pour aider les professionnel·le·s de la santé et des services sociaux à adopter les meilleures pratiques au bénéfice de la population.  

L’innocuité correspond au fait qu’un produit de santé ne cause pas de toxicité ni de risques importants pour la santé. Elle est évaluée en identifiant et en mesurant les effets secondaires ou indésirables, pour s’assurer que les bénéfices du traitement soient supérieurs aux risques. L'innocuité d'un produit de santé continue d’être surveillée après sa mise en marché, pour détecter et gérer tout problème éventuel. 

Les innovations en santé consiste à concevoir, tester et mettre en place de nouvelles façons de faire pour améliorer les soins, les services ou l’organisation du système de santé. Elle peut notamment prendre la forme d’un nouvel outil, d’un changement de pratique ou d’une solution adaptée à un besoin spécifique.

Un outil de diagnostic assiste le personnel médical dans l’identification de conditions médicales. Un outil de diagnostic peut être un questionnaire, un instrument médical, un logiciel, etc.

Une personne proche aidante est une personne qui apporte un soutien, de façon continue ou occasionnelle, à un ou plusieurs membre(s) de son entourage qui présente une incapacité temporaire ou permanente de nature physique, psychologique ou autre, et avec qui la personne proche aidante partage un lien affectif, qu’il soit familial ou non.

Un placebo est une substance qui ne contient aucun médicament mais qui a la même apparence qu’un traitement à l’étude (même forme, même taille, même couleur, même goût s’il s’agit d’un traitement donné par voie orale) et qui est administré de la même façon (voie orale, injection, etc.). Chez certaines personnes, le simple fait de recevoir un traitement, même s’il s’agit d’un placebo, permet une amélioration de leur condition médicale; c’est ce qu'on appelle « l’effet placebo ». Dans un essai clinique, l’utilisation d’un placebo dans un des groupes permet aux scientifiques d’évaluer l’efficacité réelle du traitement à l’étude. Cette utilisation doit être approuvée par un comité d’éthique de la recherche. Les personnes participantes sont informées qu’un placebo pourrait être utilisé, le plus souvent sans savoir s’ils reçoivent le placebo ou le produit de santé étudié.

Un produit de santé est tout composé médical, produit biologique ou instrument utilisé pour prévenir, diagnostiquer ou traiter un problème de santé, ou encore pour améliorer le bien-être. Cela inclut notamment les médicaments, les vaccins et les instruments médicaux (comme un thermomètre, une pompe à insuline ou un pansement). 

Le promoteur prend en charge toutes les étapes d’un essai clinique et en assume les responsabilités. Dans la plupart des cas, il finance aussi l’essai clinique. Le promoteur peut être une compagnie pharmaceutique ou biotechnologique, une université, un établissement de soins de santé, un groupe bénévole, un organisme privé ou un organisme de santé gouvernemental, ou encore un·e médecin ou un membre du personnel médical.

Le protocole de recherche rassemble toutes les informations relatives à la conduite de l’essai clinique. Il explique notamment pourquoi l’essai est effectué (contexte, hypothèses et objectifs), comment il sera mené, et comment la sécurité des personnes participantes sera assurée.

La recherche clinique se base sur les résultats obtenus en laboratoire lors des étapes précédentes : recherche fondamentale et recherche préclinique. Elle cherche à prouver l’efficacité et la sécurité de nouveaux traitements potentiels chez des humains, notamment grâce à des essais cliniques. Selon l’innovation à l’étude, les essais cliniques sont réalisés avec la participation de personnes en santé ou présentant une condition médicale spécifique.

La recherche fondamentale cherche à acquérir de nouvelles connaissances en observant, testant et analysant des phénomènes en laboratoire pour mieux comprendre le vivant. Bien qu’elle ne cherche pas directement à soigner, elle est essentielle, car elle est à la base de la recherche clinique. Les découvertes issues de la recherche fondamentale sont à l'origine de nombreuses avancées médicales. Elles ouvrent la voie au développement de traitements, de technologies, de méthodes de diagnostic ou d’amélioration des soins.

La recherche préclinique se base sur les connaissances obtenues en recherche fondamentale. Elle est effectuée par des centres universitaires ou pharmaceutiques, généralement sur des cellules animales ou humaines (in vitro) et sur des animaux de laboratoire (in vivo). Lorsque la recherche préclinique confirme que les effets du produit de santé sont prometteurs et sécuritaires chez l’animal, et si les approbations requises sont obtenues, la recherche clinique peut commencer avec un premier essai clinique chez l’humain.

Santé Canada est le ministère fédéral responsable de protéger et d’améliorer la santé de la population canadienne. Il réglemente plusieurs produits ayant un impact sur la santé, comme les aliments, les cosmétiques, les produits de santé ou encore les pesticides. 
En ce qui concerne les produits de santé (médicaments, vaccins, produits de santé naturels, dispositifs médicaux), Santé Canada veille à ce qu’ils soient efficaces, sécuritaires et de qualité. Le ministère vérifie la conformité de l’application des lois et règlements, réalise des inspections auprès des équipes de recherche, évalue les produits avant leur mise en marché, surveille leur sécurité après leur approbation et intervient si un problème survient.

Le Secteur des sciences de la vie et des technologies de la santé (SVTS) est le domaine qui englobe toutes les recherches et les avancées médicales, ainsi que le développement de traitements et de produits de santé. Les SVTS comprennent également tous les diagnostics, les dispositifs médicaux, les prothèses et les produits conçus pour traiter ou aider à traiter les personnes ayant une condition médicale.

Une thérapie cellulaire est une administration ou une greffe de cellules visant à remplacer ou éliminer des cellules anormales responsables d’une condition médicale ou d’un symptôme. Par exemple, une greffe de cellules souches chez une personne ayant un myélome multiple constitue une forme de thérapie cellulaire.

Une thérapie génique consiste à introduire, modifier ou supprimer un ou plusieurs gènes dans l’ADN des cellules d’un·e patient·e, dans le but de traiter ou de prévenir une condition médicale. Selon la stratégie employée, les cellules peuvent être modifiées in vivo, c’est-à-dire directement dans le corps du ou de la patient·e, ou ex vivo, en les prélevant, en les modifiant en laboratoire, puis en les réinjectant.

Un traitement expérimental (ou un traitement à l'étude) est un traitement ou un dispositif qui n'a pas encore été approuvé comme étant efficace et sécuritaire. Tout médicament, instrument médical ou autre type de traitement doit obligatoirement être évalué dans le cadre d'essais cliniques avant d'être rendu disponible à la population.

Un traitement standard est un traitement déjà autorisé sur le marché, dont l’efficacité et la sécurité ont été démontrées, et qui est couramment utilisé pour traiter une condition médicale donnée. Dans certains essais cliniques, le traitement à l’étude est comparé au traitement standard afin d’évaluer son efficacité et sa sécurité.

La trajectoire de soins fait référence à l’ensemble des soins successifs reçus pas une personne pour diagnostiquer, traiter et/ou effectuer le suivi de son état de santé. La trajectoire de soins peut inclure plusieurs traitements et services de soins à des moments et endroits divers.

La valeur pharmacoéconomique correspond à l’estimation du bienfait économique d’un produit de santé (par exemple : le coût élevé d’un produit de santé est comparé au coût relié à l’absence de ce produit). L'estimation de la valeur pharmacoéconomique vise à justifier la couverture d'un produit de santé par la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ).

La valeur thérapeutique correspond à l’estimation du bénéfice qu'un produit de santé peut avoir pour les personnes ayant une condition médicale ou présentant un symptôme. Au Québec, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) effectue cette évaluation en se basant sur 2 critères :

• la présence et l’importance d’un besoin de santé à combler ;
• la capacité du produit de santé à procurer un bénéfice à la population.